10年一个医药周期，上一个属于PD-1，现在属于ADC，下一个是基因编辑？

基因编辑是人类至今为止，最接近疾病形成机理的治疗技术，基因编辑意义重大。除了造福人类，也意味着庞大的商业价值。

11月16日，英国批准Vertex和CRISPR的全球首款CRISPR基因编辑疗法药物（Exa-cel），用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血。这是全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法，也是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法。这也标志着这种突破性技术在2012年首度出现在世人面前后，仅仅11年后就成为现实中的疗法。各大券商都已经在做基因编辑的科普了，甚至已经被称之为人类正式拥有“上帝之手”。

基因编辑和基因治疗示意图

表1： 全球已上市基因治疗

全球看获批基因治疗药物数量较多，但是基于 CRISPR 基因编辑药物仅有 Casgevy。CRISPR 基因编辑技术能够针对特定的遗传密码片段，在精确的位置对 DNA 进行编辑，也为治愈相关遗传性疾病提供了新方式。此次 Casgevy 获得监管部门批准意味着临床已经得到较好的验证。

从全球 CRISPR 药物临床管线看，已经有部分药物处于临床中后期阶段，更多的处于早期临床。看国内，本土基因治疗药物仍处于相对早期阶段。

表2： 全球 CRISPR 基因编辑疗法管线进展

基因编辑的产业发展逻辑：

1）CRISPR技术提供了治疗一些迄今为止难以治疗或无法治疗的遗传性疾病的可能性。这种技术特别适用于那些由单一基因缺陷引起的遗传病，如某些类型的遗传性盲症、血液疾病等。对于患有特定遗传疾病的患者来说，这一进展带来了新的希望。

2）商业化正式开启。

CRISPR技术的上市应用标志着基因编辑技术从理论和实验室研究转向了临床应用的实质性进展。

3）医药行业的新增量。

作为一种新兴的医疗技术，CRISPR基因编辑的商业化也可能对生物技术行业产生重大影响，促进新公司的成立和现有公司的增长。从血液和代谢相关的慢性病中管中窥豹，未来在眼科、肾脏甚至中枢神经系统等方面的慢性病也有望利用这些精准而深度编辑工具实现突破，未来可期。

4）市场潜力巨大。

机构预计到2030年，全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。

内资企业基因编辑疗法研究案例：

比如，舒泰神的STSG-0002，是一款在研AAV基因编辑疗法新药，针对慢性乙肝患者，已于2019年9月进入二期临床，2020年初就在北京大学第一医院完成首例受试者给药，目前临床进展顺利。中国9000万乙肝患者，现有疗法效果不佳，舒泰神的基因疗法釜底抽薪，有望解决燃眉之急。

再比如，香雪制药的基因编辑肿瘤细胞疗法。它是全球唯二开展基因治疗技术和高亲和性T细胞受体平台技术，唯一横跨TCR-T和TCR药物的基因编辑肿瘤细胞疗法龙头。公司开发的针对软组织肉瘤的TCR-T疗法-TAEST16001，是中国首个获得IND批件的TCR-T细胞免疫治疗产品。在2022ASCO年会上，香雪制药公布了TAEST16001的I期临床结果，数据显示，肿瘤客观缓解率(ORR)达到41.7%，其安全性和有效性的临床研究结果与同场作口头报告的GSK同靶点产品的临床结果相当，目前已在中国启动II期临床研究（2023年初开始Ⅱ期临床）。