2024年生物制药公司TOP10研发项目

CagriSema注射液是诺和诺德在研的一款长效组合疗法，由GLP-1受体激动剂司美格鲁肽和一种长效胰淀素类似物cagrilintide组成，可以做到一周一次皮下注射给药。CagriSema注射液在糖尿病患者中的临床Ⅱ期研究结果显示，其减重和降糖效果均优于司美格鲁肽。减重方面，CagriSema注射液以15.6%的体重降幅显著优于司美格鲁肽（5.1%）和cagrilintide（8.1%）；降糖方面，CagriSema注射液以糖化血红蛋白（HbA1c）2.18%的降幅显著优于司美格鲁肽（1.79%）和cagrilintide（0.93%），HbA1c＜7.0%的比例达到了89%。同时，CagriSema注射液显示出良好的耐受性和安全性。

Orforglipron为礼来在研的口服GLP-1受体激动剂，用于治疗2型糖尿病和肥胖症。Ⅱ期临床研究结果显示，不同剂量的Orforglipron在26周时能显著降低患者体重最多达13%左右，36周时最多达15%左右，与司美格鲁肽周制剂的效果相当。

Vanzacaftor是Vertex公司在研的一种CFTR调节剂，用于治疗囊性纤维化（CF）。Vanzacaftor三联疗法是下一代CFTR调节剂。正在关键性临床试验中用于治疗12岁以上CF患者。目前的治疗方案对部分CF患者疗效有限。三联疗法可为在囊性纤维化跨膜传导调节(CFTR)基因中至少有一个F508del突变患者提供一种新的疗法。

Tiragolumab是罗氏在研的一种靶向TIGIT的新型癌症免疫疗法，在2021年获得FDA突破性疗法认定。2022 年，小细胞肺癌和非小细胞肺癌2项临床Ⅲ期研究先后宣布未达到无进展生存期主要终点，2023 ASCO 公布的肝癌临床 II 期研究结果为其开辟了新的道路。

Aficamten是Cytokinetics公司在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗肥厚型心肌病(HCM)。Ⅱ期临床研究的结果显示，与安慰剂相比，Aficamten可降低症状性阻塞性肥厚型心肌病患者的左室流出道压力阶差，改善心衰症状，且患者耐受良好，没有治疗相关的严重不良事件发生。FDA和NMPA已经分别授予Aficamten用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的突破性治疗药物认定。

Camizestrant是阿斯利康在研的新一代口服选择性雌激素受体下调剂(ngSERD)。II期临床研究SERENA-2达到主要终点。在75mg和150mg剂量水平下，与氟维司群相比，在ER+/HER2-晚期乳腺癌患者中，Camizestrant剂量组显示出具有统计学和临床意义的无进展生存期益处。同时其耐受性良好，安全性与先前试验中观察到的安全性一致。

罗氏的另一个在研新药为Giredestrant。该药是一种口服、新一代SERD，旨在完全阻断雌激素受体（ER）信号，该药具有强大的受体占有率，并显示出特殊的临床前特征。临床前研究显示，Giredestrant暴露剂量6倍于氟维司群，30mg能达到接近完全ER结合（>90%），充分显示其完全拮抗特征且可作用于与耐药相关的ER突变。Ⅱ期临床研究CoopERA的结果显示，相较于阿那曲唑组，Giredestrant治疗2周可显著降低Ki67（判断肿瘤细胞活跃程度的指标），尤其是在高风险特征的肿瘤亚组中。

Evobrutinib是第一个被证明在多发性硬化症（MS）患者中可减少神经损伤和炎症关键生物标志物的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，是默克在研的治疗MS新药。II期临床试验数据显示，在MS患者中，Evobrutinib显著降低血液神经丝轻链（NfL）水平。

Nipocalimab是强生在研的靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法，在治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（HDFN）孕妇的Ⅱ期临床试验中获得积极结果。分析显示，接受Nipocalimab治疗的孕妇顺利生下婴儿的比率为92%。目前该药在临床试验中用于治疗多种与自身抗体相关的免疫疾病。在治疗重症肌无力的Ⅱ期临床试验中，Nipocalimab在治疗两周后，在患者中观察到显著应答。