重症肌无力创新疗法

重症肌无力(Myasthenia Gravis，MG)是一种慢性自身免疫性疾病，抗体会破坏神经和肌肉之间的通讯，导致骨骼肌无力。重症肌无力会影响身体的随意肌，尤其是控制眼睛、嘴巴、喉咙和四肢的随意肌。这种疾病可以侵袭任何年龄的任何人，常见于20-30岁女性，以及50岁以上男性。重症肌无力危象可能会导致吞咽或呼吸困难。重症肌无力的病因尚不清楚，也无法治愈，但早期发现和及时的医疗管理可以帮助人们活得更长、更有活力。据统计，美国重症肌无力患者约6万人，其中全身型占80%，全身型叠加难治型约占总患者的12.5%。

表1、全球已上市、或重要重症肌无力治疗药物的药效对比

重症肌无力适应症治疗以FcRn和C5靶点药物为主。在FcRn靶点药物中，艾加莫德α和巴托利单抗在MG-ADL持续反应上显示出优效，艾加莫德α的MG-ADL持续大于等于4周改善2分及以上比例相比安慰剂组提高38%，巴托利单抗MG-ADL持续大于等于4周改善3分及以上比例相较安慰剂组提高26.9%。C5靶点药物中，zilucoplan显示差异优效，其在基线MG-ADL平均约10.6的情况下第12周较安慰剂MG-ADL组评分下降2.09；此外，衣库珠单抗针对最差疗效患者的MG-ADL缓解情况仍然大幅优于安慰剂组。再鼎医药与argenx达成独家授权合作，在大中华区（中国内地，香港、澳门和台湾地区）开发和商业化艾加莫德，2023年7月，国家药品监督管理局（NMPA）已经接受了艾加莫德α注射液（皮下注射）的生物制品上市许可申请（BLA），用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。